Özet:

Amaç: Hemolitik üremik sendrom (HÜS); hemolitik anemi, trombositopeni ve akut böbrek yetmezliği ile seyreden nadir bir hastalıktır. aHÜS ise kompleman yolağındaki bozukluklara bağlı oluşur. Tekrarlayan ataklar ve kronik böbrek hasarı ile ilişkilidir. Plazma infüzyonları ve değişimi uygulamaları hematolojik tabloyu düzeltse de altta yatan kompleman aktivasyonu devam eder ve olguların %33-40’ında son dönem böbrek yetmezliği ve ölüm görülür. Son yıllarda ülkemizde de kullanıma giren ekulizumab tedavisi ile hastalığın prognozunda önemli iyileşmeler olmuştur. Bu çalışmada ekulizumab tedavisi uygulanan yedi aHÜS olgusunu derledik. Yöntemler: Ocak 2012- Aralık 2015 tarihleri arasında aHÜS tanısı alan ve ekulizumab tedavisi verilen yedi çocuk çalışmaya dâhil edildi. Yaş, cinsiyet, başvuru semptomları, ishal öyküsü, başvuru ve takipteki laboratuar bulguları, diyaliz ihtiyacı, plazma değişimi/infüzyona yanıtı, ekulizumab tedavisine yanıtı ve son renal durumu kaydedildi. Bulgular: İshal öyküsü dört hastada vardı ancak dışkıda Enterohemorajik Escherichia coli (EHEC) analizi tüm hastalarda negatif bulundu. Oligüri/anüri altı hastada vardı. Dört hasta plazma değişimi tedavisi aldı. Mikroanjiopatik trombositopeniye bağlı olarak beş çocuğun diyaliz ihtiyacı oldu. Aşılamaya rağmen bir çocukta ekulizumab sonrası menenjit ve sepsis gelişti. Ekulizumab sonrasında tüm hastalarda hematolojik tam iyileşme görüldü ve bir hasta dışında hiç transfüzyon ihtiyacı olmadı. Son takipte diyaliz programında olan hasta yoktu Sonuç: Atipik HÜS’de ekulizumab tedavisi hayat kurtarıcı ve başarılı bir tedavidir. Ancak menenjit gibi komplikasyonları tedavi öncesinde akılda tutmak gerekir.

Anahtar Kelimeler: