Özet:

Nadir hastalıklar, düşük prevelansları nedeniyle hem sağlık ve ilaç sektörü hem de bilimsel ve siyasi topluluklar tarafından uzun yıllardır ihmal edilmiş sağlık sorunlarıdır. Ancak bu hastalıklara sahip hastalar da, daha yaygın hastalıkları olan hastalar kadar kaliteli, güvenli ve etkin ilaç ve tedavilere erişimi hak etmektedir. Son dönemlerde özellikle tıp, teknoloji ve insan hakları açısından yaşanan gelişmelerle birlikte, nadir hastalıklar ve bu hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçlar konusunda dünya genelinde artan bir ilgi oluşmaya başlamıştır. Bu çalışma ile, bireylere ve toplumlara ciddi yükler getiren nadir hastalıklar ve yetim ilaçlarla ilgili olarak Dünya’daki ve Türkiye’deki mevcut durumuna ilişkin bir değerlendirme sunularak bu konudaki farkındalığın artırılması amaçlanmıştır. Bu kapsamda; nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar kavramsal olarak incelenmiş ve bu konuda ulusal ve uluslararası çapta yaşanan gelişmeler ve atılan adımlar istatistikler, araştırma sonuçları ve projeksiyonlarla desteklenerek mevcut durum ortaya konulmaya çalışılmıştır.

Anahtar Kelimeler: